Тема необходимости совершенствования лекарственного обеспечения лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарными нанизмом, болезнью Гоше,
злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственной им тканей, рассеянным склерозом, гемолитикоуремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисархаридозом I, II и VI типов, апластической анемией неуточненной, наследственными дефицитом факторов II, VII и X, лиц после трансплантации органов и (или) тканей лекарственными препаратами (Федеральная программа «Высокозатратные нозологии», далее ВЗН) активно обсуждается в Российской Федерации в последние годы.

Ежегодно увеличивается количество пациентов с заболеваниями, включенными в программу ВЗН. Однако, объём бюджетных средств ограничен, и на данный момент отсутствует возможность его увеличения пропорционально количеству новых пациентов. Также неоднородно распределение лекарственных препаратов между нозологиями, включенными в программу. С одной стороны, большое количество лекарственных препаратов, включенных в перечень для лечения одной нозологии, обеспечивает широкий выбор опций лекарственной терапии для пациентов и врачей, с другой – создаёт необходимость детальной конкретизации клинических ситуаций, при которых возможен выбор определённого лекарственного препарата. Для лечения гемофилии в перечень 14 ВЗН включено наибольшее количество лекарственных препаратов – 11 МНН, а также на данное заболевание приходится максимальная доля денежных средств в рамках государственных закупок, в связи с чем, при назначении терапии, требуется рациональный подход, основывающийся на клинических и экономических показателях лекарственных препаратов. Задача рационального назначения лекарственных препаратов может быть выполнена с помощью системы поддержки принятия врачебных решений (СППВР) для пациентов с гемофилией.